2016年1月11日-1月15日全球申报情况

四叶花

一、新药批准

1.2016年1月17日消息，FDA批准诺华anti-IL17单抗secukinumab两个新适应症，现可用于治疗强直性脊柱炎和活动性银屑病关节炎。

二、孤儿药

1.2016年1月11日消息，FDA授予InnoPharmax吉西他滨治疗胆管癌孤儿药资格。

2.2016年1月12日消息，FDA授予Five Prime anti-CSF1R单抗FPA 008治疗色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS）孤儿药资格。2015年10月BMS与Five Prime合作开发肿瘤免疫疗法，BMS获Five Primeanti-CSF1R单抗FPA 008等权利，并将开展与anti-PD1单抗Nivolumab联用治疗6种癌症的临床研究。

3.2016年1月13日消息，FDA授予Teva促生长激素治疗生长激素缺乏症孤儿药资格。

4.2016年1月13日消息，FDA授予ONL Therapeutics Fas受体拮抗剂ONL101治疗视网膜脱离孤儿药资格。

5.2016年1月14日消息，FDA授予默沙东pembrolizumab治疗原发性纵隔大B细胞淋巴瘤孤儿药资格。

6.2016年1月14日消息，FDA授予Corcept Therapeutics米非司酮治疗卵巢癌孤儿药资格。

7.2016年1月15日消息，FDA授予Loxo Oncology原肌球蛋白相关激酶拮抗剂LOXO-101治疗软组织肉瘤孤儿药资格。FDA曾于2015年9月2日授予相同资格。

8.2016年1月15日消息，FDA授予Nivalis医疗GSNOR抑制剂N91115治疗囊肿性纤维化孤儿药资格。目前该药处于二期临床阶段。

三、上市申请及审评

2016年1月11日消息，Exelixis卡博替尼转移性肾细胞癌三期临床试验METEOR（NCT01865747）最新数据显示，与依维莫司相比，658例患者中位PFS（7.4个月 vs. 3.9个月），ORR（17% vs. 3%）。具体亚组分析结果将于1月7日ASCO GU公布。

2016年1月12日消息，FDA和EMA受理艾伯维Bcl-2蛋白抑制剂Venetoclax上市申请，用于二线治疗慢性淋巴细胞白血病，FDA同时授予优先审评资格，预计审评时间6个月左右。

2016年1月12日消息，吉列德向FDA递交替诺福韦艾拉酚胺（TAF）单药一日一次治疗慢性乙肝上市申请，申请两项Ⅲ期临床研究（108和110研究）结果，研究历时48周达主要终点，与已上市乙肝药物Viread（TDF）相比呈非劣，且肾脏和骨安全性更佳。

2016年1月12日消息，1月12日，FDA精神药理学药物咨询委员会建议批准Titan制药Probuphine（丁丙诺啡植入剂），6个月长效维持治疗阿片成瘾，PDUFA日期为2016年2月27日。2012年Titan曾首次提交NDA，但由于有效性和安全性问题FDA发了完整回复函，并补做了一个III期临床试验（NCT02180659）。目前该药美加权利归Braeburn。

2016年1月14日消息，BioMarin收到FDA关于DMD药物drisapersen的完全回应函，该药PDUFA日期为2015年12月27日，FDA已推迟到1月，但最终还是未批准。Sarepta 同机制DMD药物eteplirsen将于1月22日召开咨询委员会，PDUFA日期2月26日，命运还未可知。PTC制药ataluren已进入FDA审评，ataluren是全球唯一一个已上市的DMD药物，在欧洲部分国家上市。

2016年1月14日消息，FDA受理Adamis制药预充式肾上腺素注射器重新提交的505(b)(2)NDA。2015年3月FDA发布完全回应函，称需要Adamis制药完善CMC数据，但无安全性和有效性缺陷。新的PDUFA日期为2016年6月4日。

2016年1月15日消息，FDA将不会在Heron医疗5HT-3受体拮抗剂SUSTOL（格拉司琼控释制剂）PDUFA日期2016年1月17日批准该药，预计2016年2月底作出最终决定。这是该药第三次NDA，Heron前身A.P.制药曾于2009年、2012年两次提交NDA。

2016年1月15日消息，FDA2016年1月22日中枢神经系统药物咨询委员报告表明咨询委员会对Sarepta反义核酸DMD药物eteplirsen的有效性数据存在担忧，Sarepta股票大跌55%。昨天BioMarin同机制药物drisapersen被拒，PTC医疗ataluren甚至有望成为美国首个DMD药物。

2016年1月15日消息，卫材向EMA递交乐伐替尼治疗肾细胞癌上市申请。申请基于研究205 Ⅱ期临床研究。

四、临床进展

1.2016年1月11日消息，Zogenix启动ZX008（低剂量芬氟拉明）治疗Dravet综合征Ⅲ期临床研究，共两个剂量组，预计召募105例患者，与安慰剂对照，以惊厥发作的频率变化为主要终点指标。

2.2016年1月12日消息，默沙东与BioLineRx合作开发肿瘤免疫联用疗法，将开展anti-PD-1单抗pembrolizumab联合CXCR4拮抗剂BL-8040治疗胰腺癌的多中心、开标签单臂Ⅱ期临床研究。

http://www.xinyaohui.com/news/201601/20/7869.html

lhqboy

太深奥了，

syhorchid

谢谢分享

北重楼

感谢分享！

大呆子

孤儿药好象比较流行

四叶花

大呆子 发表于 2016-1-24 14:57
孤儿药好象比较流行

用于罕见病患病人群少，研发成本高