从《第一届创新药物发现的前沿与实践战略高峰论坛》中读懂新药研发

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科技助力新药研发

2016年11月4日，《第一届创新药物发现的前沿与实践（2016）战略高峰论坛》如期在成都举行。

我有幸参加了本次会议,本次会议给我的最大的亮点有3个,

1.       肖智雄院长报告的主题《癌症转移研究中的新靶点》

2.       Barry Morgan教授报告的主题的《DNA编码化学：一种有效的促进新药发现的解决方案》

3.       Pfizer的新药研发实战模拟教程（3D Workshop）

恰好这3个主题贯穿了靶点发现、化合物筛选直至上市。肖智雄院长在肿瘤分子生物学，信号传递， 细胞生长代谢与衰老，转化医学等方面有着很高的造诣。在会场，肖智雄教授从P53/P63基因在癌症转移中的作用及其与癌症和细胞衰老的关系两大方面进行展开。他经过多年的研究发现R273H是P53基因的主要点突变它会使细胞形态发生变化从而大大增加肿瘤细胞迁移能力，并且P53基因可能是通过调控靶点DLX2来作用，进而影响integrinβ1机制完成的。接着他对P53的家族成员P63基因进行了介绍，分别从P63基因及其异构体的发现和它们与肿瘤转移和细胞迁移的作用及其机制等几个方面进行了细致的描述。最后，他指出P53基因活性程度将决定个体结局是肿瘤还是衰老，活性降低时会诱发肿瘤，活性增高时会诱导细胞提前衰老，并提出P53可能是通过调控类胰岛素生长因子而具有双功能分子开关的功能特性。

Barry Morgan教授是DNA编码化合物库技术工业化的主要发明人，目前是成都先导药物开发有限公司的首席科学官。他所服务的公司成都先导药物是全球三家能DNA编码化合物库工业化的公司之一。他基于其多年对DNA编码化学的了解，在会场介绍了DNA编码化合物库的发展，并通过例举GSK484 (IC50= 50 nM)系列的实例来说明DNA编码化学是一种有效的促进药物发现的解决方案。

论坛的整个下午是3D workshop环节，本环节由组委会在参会人员中挑选出32个嘉宾参与实际的演练流程。与会嘉宾通过计算模拟程序体验了靶点选择，寻找及优化化合物，临床前研究，IND，PH1/2/3实验，最终FDA审批的整个药物研发过程。在各个研发阶段都很顺利的情况下，此次新药研发的虚拟成本为2.5亿。这个计算机模拟程序的基础是Pfizer三十多年的新药研发数据.

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