2020年1-4月FDA批准了42个NDA/BLA申请

nicolechan

根据笔者统计，2020年1-4月批准了42个NDA/BLA申请新药，其中包含：

5个生物药

1、TEPEZZA：IGF-1R靶向单抗，用于治疗甲状腺眼病（TED）。

2、VYEPTI：CGRP单抗，用于成人偏头痛的预防治疗。

3、Sarclisa：CD38导向的细胞溶解抗体，联合泊马度胺和地塞米松治疗多发性骨髓瘤成人患者，孤儿药。

4、Pulmotech MAA：锝[<99m>Tc]聚合白蛋白。

5、Trodelvy：首个获批靶向TROP-2的抗体偶联药(ADC)，用于治疗已接受过2种和以上疗法的转移性三阴乳腺癌(TNBC)成人患者。

12个新分子实体（Type1)

1、AYVAKIT：一种激酶抑制剂，用于治疗患有血小板源性生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的成人胃肠道间质瘤（GIST），孤儿药，优先评审。

2、TAZVERIK：一种甲基转移酶抑制剂，用于治疗16岁及以上的成人和儿童转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者（不符合完全切除的条件），孤儿药，优先评审。

3、PIZENSY：口服乳糖醇，用于成人慢性特发性便秘（CIC）。

4、NEXLETOL：近20年来首个口服非他汀类降胆固醇药物，作为饮食和最大耐受剂量他汀类药物的辅助疗法，降低LDL-C。

5、BARHEMSYS：一种多巴胺-2（D2）拮抗剂，用于成人患者预防术后恶心呕吐。

6、NURTEC ODT：一种降钙素基因相关肽受体拮抗剂，用于成人伴或不伴先兆偏头痛的急性治疗。

7、Isturisa：首个获批阻断11β-羟化酶和阻止皮质醇合成的药物，治疗无法接受垂体手术或者接受手术但无效的成人库欣病，孤儿药。

8、Zeposia：鞘氨醇1-磷酸（S1P）受体调节剂，治疗成人复发型多发性硬化症(RMS)，唯一一款提供一种起始阶段用药选择、无需进行基因检测、也无需患者进行基于标签的首次剂量观察。

9、Koselugo：一种激酶抑制剂，治疗2岁及2岁以上的儿童Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1），孤儿药，并获一张罕见儿科病优先审查凭证。

10、Tukysa：口服TKI(酪氨酸激酶)抑制剂，与曲妥珠单抗和卡培他滨联用，用于治疗手术无法切除或转移性经治晚期HER2阳性乳腺癌成人患者，孤儿药，首个国际合作框架下新药。

11、Pemazyre：首个靶向治疗FGFR2融合基因型的胆管癌药物，孤儿药。

12、Ongentys：儿茶酚氧甲基转移酶（COMT）抑制剂，联合左旋多巴/卡比多巴的辅助治疗帕金森病患者。

1个新活性成分（Type 2）

Monomethyl Fumarate：治疗复发型多发性硬化症（MS），暂时批准。

7个新剂型（Type 3）

1、VALTOCO：地西泮鼻腔喷雾剂，用于治疗6岁及以上癫痫患者间歇性、典型性频繁发作。

2、TWIRLA：左炔诺孕酮和炔雌二醇的透皮避孕贴片。

3、ANJESO：一种NSAID（非甾体类抗炎药）注射液，用于成人中重度疼痛的治疗，单独或与非NSAID止痛药联合使用。

4、Durysta：前列腺素类似物，可降低开角型青光眼（OAG）或高眼压（OHT）患者的眼压。

5、Triferic avnu：铁替代品，用于维持成人血液透析依赖性慢性肾脏病（HDD-CKD）患者的血红蛋白。

6、Levonorgestreland ethinyl estradiol（LNG/EE片）：一种联合使用的左炔诺孕酮（孕激素）和炔雌二醇（雌激素），用于避孕。

7、Milprosa：米尔普洛沙（黄体酮）的阴道给药。

5个新组合（Type 4)

1、TRIJARDY XR： 恩格列净/利格列汀/盐酸二甲双胍3合1缓释片，结合饮食和运动，改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。

2、NEXLIZET（同时也是Type 1）：含有一种三磷酸腺苷柠檬酸裂解酶（ACL）抑制剂（即本月另一个新获批NME药物NEXLETOL）和一种胆固醇吸收抑制剂（伊折麦布），作为饮食和最大耐受剂量他汀类药物的辅助疗法，降低LDL-C。

3、 ADVIL DUALACTION：OCT药，布洛芬和对乙酰氨基酚组合。

4、Fluoresceinsodium and benoxinate hydrochloride：荧光素钠和盐酸苯诺辛酸混合物，一种局部酯麻醉剂。

5、Dolutegravir;lamivudine; tenofovir disoproxil fumarate：治疗成人和儿童HIV-1感染，暂时批准。

7个新配方或新制造商（Type 5)

1、MONOFERRIC：静脉注射铁剂，治疗对口服铁剂耐受或对效果不佳或患有非血液透析依赖性慢性肾病（NDD-CKD）的成人缺铁性贫血（IDA），孤儿药。

2、DIFICID，大环内酯类抗生素，用于治疗成人和儿童6个月及以上的艰难梭菌相关性腹泻，孤儿药，优先评审。

3、BYNFEZIA PEN：皮下注射醋酸奥曲肽，用于治疗生长激素（GH）和胰岛素样生长因子1（IGF-1）降低的肢端肥大症成年患者，这些患者对手术切除、垂体照射和甲磺酸溴隐亭治疗反应不足或不耐受；治疗转移性类癌成人患者严重腹泻/潮红发作；治疗成人血管活性肠肽瘤（VIPomas）并发大量水样腹泻。

4、PEMFEXY：叶酸类代谢抑制剂（培美曲塞注射剂），联合顺铂治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）。该药为礼来公司力比泰Alimta的品牌替代品，2018年FDA暂时批准，但因专利问题不得上市。2019年12月13日，Eagle Pharms公司和礼来达成和解协议后，FDA将暂时批准转为最终批准，允许Pemfexy于2022年2月1日受限上市，于2022年4月1日不受限上市。

5、Romidepsin：组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）和外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。

6、Jelmyto：烷基化药物（丝裂霉素凝胶），首个治疗低级别尿路上皮癌的药物，仅供肾盂局部使用，不适用于静脉或口服，孤儿药。该药具有反向热胶凝特性，低温时为液体，凝胶点约为19℃，人体温度下凝结为凝胶。

7、Emerphed：一种α-和β-肾上腺素能激动剂和去甲肾上腺素释放剂，用于治疗麻醉下出现的低血压。

2个已上市但未经NDA批准的药品（Type7）

1、NUMBRINO：盐酸可卡因鼻喷剂，用于成人鼻腔或通过鼻腔进行诊断和手术的粘膜局部麻醉。

2、VASOPRESSIN：血管加压素注射液，用于患血管扩张性休克的成人患者，其在补液和给予儿茶酚胺后仍低血压。暂时批准（最终批准取决于专利保护期和/或排他性到期），挑战专利进行专利侵权诉讼。

1个提交新适应症的NDA，获批后与原NDA合并（Type9）

RYBELSUS：胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，作为饮食和运动的辅助手段，改善成人2型糖尿病患者的血糖控制

其他

1、PROCYSBI：一种胱氨酸消耗剂，延时释放口服颗粒，用于治疗1岁及1岁以上的儿童和成人的肾病性膀胱炎，孤儿药。

2、PALFORZIA：花生过敏原粉-dnfp，可用于4-17岁确诊为花生过敏的患者，用于减轻过敏反应，包括意外接触花生导致过敏反应。

Type1       新分子实体

Type2       新活性成分

Type3       新剂型

Type4       新组合

Type5       新配方或新制造商

Type7       已上市但未经NDA批准的药品

Type9       提交新适应症的NDA，获批后与原NDA合并

本文原创自：https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzU3MjY5NDI4OQ==&mid=2247487777&idx=1&sn=8f0b76aefc2641334e3e464a18728eb0&chksm=fccc5b5fcbbbd24954d9eee08a1e08b95aab31b2d842a3e4f2571ef8d6f0b69b65e610baa390&token=137765142&lang=zh_CN#rd

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