FDA批准首个治疗超罕见早衰疾病药物Zokinvy

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文〡科志康

长期以来，患有导致快速衰老的超罕见遗传病的儿童没有FDA批准的治疗方法可用。但这种情况即将改变。

2020年11月20日，FDA批准Eiger BioPharmaceuticals的Zokinvy（lonafarnib）治疗1岁及以上的Hutchinson-Gilford早衰综合征和处理缺陷型早衰样核纤层蛋白病。

Zokinvy获孤儿药指定，Eiger BioPharmaceuticals还收到一张罕见儿科疾病优先审查劵，可以用来加快FDA对未来药物的审评。Eiger BioPharmaceuticals表示，计划出售这张可能价值1亿美元的代金券，并与帮助开发该药物的Progeria研究基金会分享收益。

默克公司是Zokinvy最初的研发者，但在得到不理想的数据后，默克放弃了将该药物用于癌症治疗的计划。默克一直免费向早衰研究人员提供该药物。

Hutchinson-Gilford早衰综合征和早衰样核纤层蛋白病的患者由于细胞中有缺陷的progerin或progerin-like蛋白的积累而加速了心血管疾病的发生，估计全世界的患者人数分别为400和200。大多数患者在15岁之前死于心力衰竭、心脏病发作或中风。在Zokinvy获批之前，仅有的治疗选择为支持性护理和针对疾病并发症的治疗。

Zokinvy是一种口服法尼司基转移酶抑制剂，有助于防止有缺陷的progerin或progerin-like蛋白的毒性积聚。FDA根据两个单臂临床试验中62名患者的数据做出了批准。与历史研究中未经治疗的患者相比，Zokinvy治疗可平均提高2.5年的生存率，最大随访时间为11年。最常见的副作用包括恶心呕吐、腹泻、感染、食欲下降和疲劳。

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