最全！2020年度CDER批准的137个新药分析

nicolechan

文〡科志康

2020年，FDA的药品评价和研究中心(CDER)首次批准的NDA和BLA申请共137个，其中BLA申请22个，NDA申请分类见下表。具体获批新药的介绍见本文下方历史文章链接。

新获批的111个NDA申请中有45个获得孤儿药指定（占比40.5%），60个经505(b)(2)途径获批（占比54%），可见2020年孤儿药和505(b)(2)申报途径依然是药企偏爱的申报策略。505申报途径的优点可见公众号文章：2020年上半年，FDA批准的505(b)(2)新药分析，而孤儿药的优势可见公众号文章：孤儿药7年市场独占权漏洞即将被补上？中提到的7年市场独占权，减免50%的合格临床研究费用（税收抵免），加速审评上市等优待政策。开发周期短、研发费用低、定价高和盈利高的优势使得药企对孤儿药申报趋之若鹜，孤儿药成为重磅炸弹（年销售突破10亿美金）的例子也比比皆是，《我不是药神》中诺华的格列卫（伊马替尼）就是一款孤儿药，2011-2015年间，年销售额超过45亿美金；Merck的Keytruda在2019年销售额突破111亿美金，而其首个获批适应症-黑色素瘤，就是获得孤儿药指定加速审批通过的。

2020年获批新药中有11个药物获得的是暂时性批准，最终批准以专利保护期和/或排他性期满为准，其中包括上海迪赛诺的HIV复方制剂（多替拉韦、拉米夫定和富马酸替诺福韦酯），具体可见公众号文章2020年9-10月，FDA共批准14个NDA/BLA申请。

据笔者统计，今年有3个药物各获一张罕见儿科疾病优先审查劵，分别是

Koselugo：激酶抑制剂，治疗2岁及2岁以上的儿童Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1）。

Zokinvy：法尼司基转移酶抑制剂，适用于12个月及以上体表面积为0.39 m2及以上的早衰综合症患者。

Oxlumo：用于治疗儿童和成人患者的原发性高草酸尿1型（PH1），降低尿草酸水平。

根据FDA新发布的2020年创新药的总结页面*，2020年FDA批准的创新药为53个（40个NDA加13个BLA），获批数量仅次于2018年（见下图）。经笔者对比，40个创新药NDA即上表NDA分类中的Type 1新分子实体，唯一一个未被纳入创新药NDA的Type 1药物为5月29日获批的La Jolla Pharma的Artesunate（青蒿琥酯），这是因为Amivas公司的同一药物于5月26日获批，并获得孤儿药专营权（FD&C Act, 21 U.S.C. §§ 360aa-360dd孤儿药条款），阻止了对同一适应症或同一用途的同一药物的任何其他申请的批准。La Jolla Pharma公司产品获得的是暂时性批准，可能无法根据FD&C法案第505条规定最终获得上市批准，除非期限届满。

*https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/novel-drug-approvals-2020

2010-2020年CDER批准新药数

2020年FDA批准的53个创新药简要介绍见下表。

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