从决策路径严把国内药品审评准入关

毒手药王邓智先

从决策路径严把国内药品审评准入关



“在药品审评工作的科学审评、科学决策和科学管理三个主要能力提升领域，加强审评过程中决策路径的建设是连接这三种能力建设的关键链条。一个品种报上来，不同的专业分别拿起圆规，以自己的专业为中心，以能力所见为半径画圆。专业越多，圆也越多，但你会发现这些圆是不聚焦的，应该聚焦在什么地方呢？审评概述应该是不同圆规共同的准心。这就是药品审评在科学决策过程中的现实思考。”在第24届全国医药经济信息发布会上，针对目前的药审现状，国家食品药品监督管理局（SFDA）药品审评中心主任助理兼业务管理部部长冯毅从社会责任的角度剖析了药审工作所承载的使命。

    需求匹配

    谈到药品审评，目前有几个概念在业内激烈冲撞：一是审评的快与慢，二是审批的多与少。审评中心作为国家药品准入制度的一部分，冯毅在这次大会上与参会代表分享了他们是怎样考虑药品审评及药品审评所承担的社会责任。“谈到药品审评，往往多与少、快与慢是大家热议的话题。药审制度是市场准入制度，国家设定这一制度的初衷是什么？快与慢、多与少是否是评估这一制度功效的首要指标？”冯毅以此设问开始了报告。

    药品审评的责任主要体现在哪里？冯毅认为，药审工作至少要从四个方面与现实需求相适应。“首先是公众需求。药审工作首先要满足公众对最新治疗手段的需求，满足公众对药品可及性、可支付性的需求；二是要与国家民生战略和政策相适应，与国家创新战略和发展战略相适应；三是与行业发展、创新、增长相适应；四是引进、转化先进的理念、模式和治疗手段，为国际化发展搭桥铺路。”

    冯毅在报告中指出，药品是特殊商品，从进入市场的第一步就要有政府这只有形的手加以干预，所以具体负责这项工作的部门要具有履行国家保护公众用药健康之责任和义务的能力。其次，在战略层面应该对此有清晰的定位，即它的行动应该围绕着战略宏观的整体行动计划和具体的微观行动推进方案，同时配有可持续发展的能力建设。准入制度还要平衡很多种复杂的因素。对准入制度本身要进行定期和不定期的评估。

    药审担纲

    为落实这项工作，冯毅在会上谈到SFDA审评中心的基本思路：以受监督、可评估、能发展为推进中心改革和发展的基础要求和出发点，着力提升科学审评、科学管理和决策的能力。通过借鉴国际法规的发展经验，加强专业化审评制度建设，以保障公众用药安全，维持和促进公众健康。

    “今年药审中心设定了12项重点工作。其中审评质量管理规范是一个重要环节。要通过质量、效率、清晰、透明、一致等五个原则去考虑一个审评制度是怎么设计的，在运营中怎么管理及评估、审评和决策。

    另外，须清晰地写下看到的数据是什么，对数据从哪些角度进行评估，评估的结论是什么，看到的有效性和风险，风险控制的手段是什么，必须用清晰、透明的方法向医生、社会传递出去。”冯毅介绍说，这是在审评过程中必须要做的。

    另外，他认为对内部GRP进行评估也很重要。“以一个太极图的中心向外发散，设计整个GRP的评估纬度，如有没有标准的操作程序、是不是建立相关的审评报告模板，对管理目标实现是不是有清晰的测定，有没有质量控制的目标，有没有回馈整个决策过程的管控工具。我们在很多的纬度上已开始进行探索。”冯毅说，还有一个重要的工作是加强决策路径建设。比如一个品种报上来，申请的目标是什么，要围绕这个开展评估。同时，审评中已经开始引入社会化服务。

    针对当前提前占号的审评申报情况，冯毅介绍，药审中心探索了“举手发言”制度，对临床亟需、已实现工业化生产的，按照国际通行的质量管控体系纳入这一制度开展审评，实施探索。同时首推《审评概述》，一个药品在中国首次上市时，我们有责任、有义务清晰地告诉医生、公众和媒体，我们是基于什么批准这个产品上市，这个疾病在中国发生的程度怎样，目前有没有有效治疗手段，目前治疗手段存在哪些问题，这个药品目前在使用过程中科学验证数据是什么，当下还有哪些看到的和潜在的风险，应该怎么把控，推出临床试验透明、循迹、伦理和检查的窗口等等。这是我们开展这项工作所必须承担的社会责任和义务。

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