临床试验新药Promacta（eltrombopag）可增加血小板数量

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　　美国FDA批准Promacta（eltrombopag）用于治疗年龄一岁及一岁以上的血小板计数低的患者：一种罕见的血液疾病，叫做慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）。

　　临床试验数据

　　Promacta在患有慢性ITP的安全性和有效性实验室通过两个双盲实验进行的，实验招募了159名志愿者，其结果是血小板数量最终增加。

　　在第一个实验组中（67人），病人被随机分配到接受Promacta或者安慰剂，每天一次，持续7周。接受Promacta的志愿者，第1至6周，在没有急救疗法的情况下，62%的患者血小板数量出现了改善，而安慰剂组改善的数量是32%。在第二个实验中（92人），患者每天接受Promacta或者安慰剂，持续13周，在接受Promacta的志愿者中，约41%在5到12周，至少在6到8周的时候都出现了血小板数量上升的情况。

　　在两个实验中，服用Promacta的患者对于其他增加血小板数量的疗法，如糖皮质激素或者血小板输血的需求也降低的。在实验开始的时候，患者都在服用一个或者多个ITP药物，但是现在已经有大约一半的患者减少甚至停止使用这些药物了，特别是糖皮质激素。

　　Promacta（艾曲波帕,eltrombopag）片剂，用于口服。

　　【适应症和用法】

　　Promacta是用于治疗年龄一岁及一岁以上的血小板计数低的患者：一种罕见的血液疾病，叫做慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）。

　　【剂型和规格】

　　片剂：12.5mg，25mg，50mg，75mg和100mg。

　　【用法用量】

　　空腹前1小时或餐后2小时服用。

　　慢性ITP：成人和儿童患者一次服用50mg。减少患者的肝功能损害，调整以维持血小板计数大于或等于50×109/L。不要超过每日75mg。

　　慢性丙型肝炎相关性血小板减少症：每天服用25mg。调整来实现抗病毒治疗所需的目标血小板计数。不要超过每日100mg。

　　重型再生障碍性贫血：每天服用50mg。减少患者的肝功能损害，调整以维持血小板计数大于50×109/L。不要超过每日150mg。

　　【警告和注意事项】

　　肝毒性：治疗前和治疗期间监测肝功能。

　　血栓/静脉血栓栓塞症：有报道在慢性肝病患者接受Promacta治疗后有门静脉血栓形成。定期监测血小板计数。

　　【不良反应】

　　在成年ITP患者中，最常见的不良反应（大于或等于5％和大于安慰剂）分别为：恶心，腹泻，上呼吸道感染，呕吐，ALT升高，肌肉痛，和泌尿道感染。

　　在儿科患者年龄6岁及以上的ITP，最常见的不良反应（大于或等于10％和高于安慰剂）是上呼吸道感染，鼻咽炎，和鼻炎。

　　在慢性丙型肝炎相关的血小板减少症中，最常见的不良反应（比安慰剂大于或等于10％和更高）分别为：贫血，发热，疲劳，头痛，恶心，腹泻，食欲降低，流感样疾病，乏力，失眠，咳嗽，皮肤瘙痒，寒战，肌肉痛，脱发和外周水肿。

　　重症患者再生障碍性贫血，最常见的不良反应（大于或等于20％）为：恶心，疲劳，咳嗽，腹泻，和头痛。

　　【药物相互作用】

　　Promacta不能在4个小时内与任何药物或含有多价阳离子如抗酸剂，钙丰富的食物，和矿物质补充剂产品一起使用。

　　【特殊人群中使用】

　　妊娠：根据动物实验数据，Promacta可能对胎儿造成伤害。

　　哺乳母亲：应停止服务Promacta或停止哺乳。

　　【购买须知】

　　美国是医药分开的国家，药房全部实行严格的销售管理。对处方药的销售，必须凭美国医生（电子/纸质）处方购买。国内患者可以通过好医友国际医疗 平台实现远程的病历交互，由美国医生根据患者病情开具电子处方，以正规渠道在美国药房购买。

　　【关于ITP】

　　ITP是一种会导致血小板数量异常降低的障碍，而血小板是一种可以帮助血液凝结的细胞。在没有足够血小板的情况下，可能会在粘膜（如口腔）或者身体的其他部位发生皮下出血。

　　Promacta可以帮助提高血小板数量，并且对于1至5岁的儿童，其每天都需口服一次粉末或者和液体一起口服。在2008年，其首次用于治疗具有与儿童症状相同的成人患者。Promacta应该只能用于ITP程度达到血小板减少和临床出血风险增加的患者。

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08年就上市了，大概可以仿制了。

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