FDA发布儿科肿瘤药物研究计划指南草案

沁人绿茶.

翻译：PharmLink 华平

2020年1月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了一份行业指南草案，标题为“儿科肿瘤药物研究计划指南：问题与解答”。

该指南草案为申办者提供了有关提交初步儿科研究计划（iPSP）的信息。根据《联邦食品、药品和化妆品法》（FD＆CAct）的要求，仅适用于肿瘤药物。  

根据FDA的2017年《重新授权法案》（FDARA）对FD＆C法案的修订，该指南草案为FDA提供有关肿瘤药物iPSP的最新思路。FDA已收到有关此主题的许多问题，因此本指南草案以问答形式提供，解决最常见的问题。关于儿科用药开发的一般要求，本指南未进行完整的讨论。  

FDARA的504节修订了FD＆C法第505B节，以2020年8月18日为时间节点，要求之后提交的原创申请，根据分子作用机理而不是临床适应症，对某些具有新的活性成分的靶向癌症药物进行儿科研究。  

因此，FDARA建立了一种机制，要求对某些新药进行评估，这些新药可能具有解决儿童未满足的医疗需求的潜力。对于那些正在开发的、对于成人潜在有效的抗肿瘤药物，能够及时在儿童上进行抗肿瘤活性研究，同时药物毒性的研究需要考虑儿童患者独特的生长和发育等因素。  

【作者】华平，加拿大PharmLink公司CEO，北京六行医药研究中心（北美）负责人  

原文链接  

PediatricStudyPlansforOncologyDrugsuestionsandAnswers;DraftGuidanceforIndustry;Availability  

https://www.federalregister.gov/documents/2020/01/16/2020-00592/pediatric-study-plans-for-oncology-drugs-questions-and-answers-draft-guidance-for-industry  

PediatricStudyPlansforOncologyDrugs:TransitionalInformationUntilFullImplementationofFDARASection504QuestionsandAnswers  

https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/pediatric-study-plans-oncology-drugs-transitional-information-until-full-implementation-fdara

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