FDA批准首个治疗儿童Ⅰ型神经纤维瘤病药物

nicolechan

2020年4月10日，FDA批准阿斯利康制药（AstraZenecaPharmaceuticals LP）的Koselugo上水。Koselugo获得了孤儿药物指定，FDA授予这一申请优先审查和突破性治疗指定，以及一张罕见儿科病优先审查凭证。

Koselugo（selumetinib）获批用于治疗2岁及2岁以上的儿童Ⅰ型神经纤维瘤病（NF1），这是一种神经系统遗传性疾病，通常始于生命早期，肿瘤在神经上生长，导致衰弱和经常毁容。Koselugo是FDA批准的第一种治疗该罕见病的药物。

Koselugo批注用于有症状但不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）患者。Koselugo是一种激酶抑制剂，通过阻断关键酶发挥作用，从而帮助阻止肿瘤细胞生长。

NF1是一种罕见的进展性疾病，由特定基因的突变或缺陷引起。NF1通常在婴儿期诊断，大约每3000个婴儿中就有1个出现。其特征是皮肤颜色（色素沉着）、神经和骨骼损伤的改变以及一生中发生良性和恶性肿瘤的风险。30-50%的NF1患者中会出现一个或多个PNs。

FDA根据美国国家癌症研究所（NationalCancer Institute）进行的一项临床试验批准了Koselugo，该试验针对的是患有NF1和不能手术的PN。疗效结果来自50名接受推荐剂量的患者，他们在试验期间对肿瘤大小的变化和肿瘤相关疾病进行了常规评估。患者每天两次口服25 mg/m2的Koselugo，直到病情恶化或出现不可接受的不良反应。临床试验测量了总有效率（ORR），定义为完全有效率的患者和那些在3-6个月内通过MRI证实PN体积减少超过20%的患者的百分比。ORR为66%，所有患者都有部分反应，即没有患者肿瘤完全消失。在这些患者中，82%的患者有持续12个月或更长时间的反应。

Koselugo治疗期间患者的其他临床结果，包括PN相关缺陷、症状和功能损害的变化。尽管评估每个PN相关发病率（如缺陷、疼痛、力量和活动性问题、气道压迫、视力损害和膀胱或肠功能障碍）的患者样本量很小，但治疗期间PN相关症状或功能缺陷似乎有改善的趋势。

服用Koselugo的患者常见的副作用是呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发烧、痤疮、口唇发炎、头痛，甲沟炎和瘙痒。

Koselugo还可引起严重的副作用，包括心力衰竭（表现为射血分数降低，或心脏左心室肌肉没有正常跳动）和眼毒性，包括视网膜静脉阻塞，视网膜色素上皮脱离及视力损害。患者应在开始Koselugo治疗前和治疗期间定期进行心脏和眼科评估。Koselugo还可导致肌酐磷酸激酶（CPK）升高（横纹肌溶解症）。应根据不良反应的严重程度，减少Koselugo剂量或停用。此外，Koselugo含有维生素E，如果患者每天摄入的维生素E超过推荐的或安全的限度，会增加患者出血风险。根据动物研究结果，孕妇服用Koselugo可能会对新生儿造成伤害。

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syhorchid

Koselugo是FDA批准的第一种治疗罕见病——儿童Ⅰ型神经纤维瘤病的药物。

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