2023年2月28日是第十六个“国际罕见病日”。目前已知的罕见病约有8000多种,影响了全球近3亿人口,且多数罕见病患者无法获得有效治疗。为了鼓励罕见病药物的研发,美国通过了孤儿药认定(Orphan Drug Designation, ODD)计划的一系列政策。在《奥来恩专家解读》第52期 “FDA孤儿药认定——罕见病药物研发的重要里程碑”中,我们主要对孤儿药资格认定的获批趋势、申请条件以及获批后益处进行了介绍。在以往FDA申报项目中,客户经常会咨询很多FDA孤儿药认定的相关问题。在与客户的沟通与咨询过程中,我们发现有许多客户对FDA孤儿药认定的法规了解还存在一定偏差。在此,我们对这些问题进行了汇总整理,并对部分常见问题与大家分享,希望为孤儿药开发助力。