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[FDA药事] 新药人最关注的5个FDA孤儿药认定申报问题

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药徒
发表于 2023-2-28 10:34:40 | 显示全部楼层 |阅读模式

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本文由奥来恩团队原创

2023年2月28日是第十六个“国际罕见病日”。目前已知的罕见病约有8000多种,影响了全球近3亿人口,且多数罕见病患者无法获得有效治疗。为了鼓励罕见病药物的研发,美国通过了孤儿药认定(Orphan Drug Designation, ODD)计划的一系列政策。在《奥来恩专家解读》第52期 “FDA孤儿药认定——罕见病药物研发的重要里程碑”中,我们主要对孤儿药资格认定的获批趋势、申请条件以及获批后益处进行了介绍。在以往FDA申报项目中,客户经常会咨询很多FDA孤儿药认定的相关问题。在与客户的沟通与咨询过程中,我们发现有许多客户对FDA孤儿药认定的法规了解还存在一定偏差。在此,我们对这些问题进行了汇总整理,并对部分常见问题与大家分享,希望为孤儿药开发助力。

01 已获批上市的非孤儿药是否可以申请孤儿药认定?

非孤儿药可以拓展至其他罕见疾病领域。以修美乐(Humira)为例,其通用名为阿达木单抗,是一种主要用于治疗风湿的药物,风湿并不属于罕见病,但Humira同时获得了5种不同适应症的FDA孤儿药认定,可以用于治疗中度至重度化脓性汗腺炎,儿童溃疡性结肠炎,儿童节段性回肠炎等。所以,孤儿药与非孤儿药并不是一种非此即彼的关系,一种药物可以既有罕见病适应症,又可以有非罕见病适应症。

02 患病人数超20万是否能申请孤儿药?

FDA孤儿药认定还有一个关于非罕见疾病的罕见临床亚型(Orphan Subset)适用情况,即如果可以证明药物只针对某一大类疾病中的其中一小部分群体有药效,对剩下的部分无效或者有毒性,且该小部分的患者人数少于20万,这种情况下仍然可获得针对这小部分群体的FDA孤儿药认定。

03 在美国的临床试验由CRO进行是否仍可享受25%税收减免?

可以。ODD受益方为药物研发公司(申请人)。

04 7年市场独占权是指什么?

孤儿药获批上市后,FDA不再批准针对相同适应症的同分子结构药物,除非该药被撤回,或该药供应不足,或新申报的药物更具临床优越性。这标志着孤儿药研发企业在一定程度上可获取该药物在其治疗领域的独家地位。

05 公司不在美国是否可以申请ODD?

可以。对于在美国以外的新药研发公司,例如在中国,依然可以递交ODD申请。但是根据21 CFR 316.22的规定,研发公司需要委托一个美国代理机构(US Agent)进行ODD申请。





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药生
发表于 2023-2-28 12:26:40 | 显示全部楼层
老美不仅在各种新闻提到中国,甚至医药行业都提到,它真的哭死
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