色素性视网膜炎(RP)是一种遗传性视网膜营养不良症,可导致视网膜光感受器进行性和不可逆性丧失。近日,来自武汉科技大学的研究人员开发了一种基因组编辑工具成功的恢复了患有色素性视网膜炎的小鼠的视力。相关研究结果已发表在《实验医学杂志》(Journal of Experimental Medicine)上。
武汉科技大学(Wuhan University of Science and Technology)教授姚凯表示:“编辑神经视网膜细胞(尤其是不健康或即将死亡的感光细胞)基因组的能力,将为这些基因组编辑工具在治疗色素性视网膜炎等疾病方面的潜在应用提供更有说服力的证据。”
Huan Qin et al, Vision rescue via unconstrained in vivo prime editing in degenerating neural retinas, Journal of Experimental Medicine (2023). DOI: 10.1084/jem.20220776