蒲公英 - 制药技术的传播者 GMP理论的实践者

搜索
查看: 969|回复: 1
收起左侧

[行业动态] 新的基因编辑技术逆转小鼠视力丧失

[复制链接]
药徒
发表于 2023-3-20 10:41:30 | 显示全部楼层 |阅读模式

欢迎您注册蒲公英

您需要 登录 才可以下载或查看,没有帐号?立即注册

x
色素性视网膜炎(RP)是一种遗传性视网膜营养不良症,可导致视网膜光感受器进行性和不可逆性丧失。近日,来自武汉科技大学的研究人员开发了一种基因组编辑工具成功的恢复了患有色素性视网膜炎的小鼠的视力。相关研究结果已发表在《实验医学杂志》(Journal of Experimental Medicine)上。



武汉科技大学(Wuhan University of Science and Technology)教授姚凯表示:“编辑神经视网膜细胞(尤其是不健康或即将死亡的感光细胞)基因组的能力,将为这些基因组编辑工具在治疗色素性视网膜炎等疾病方面的潜在应用提供更有说服力的证据。”



色素性视网膜炎由超过100种不同基因的突变引起,据估计,每4000人中就有一人视力受损。它始于微弱的视网膜神经细胞的功能障碍和死亡,然后扩散到色觉所需的锥细胞,最终导致严重的、不可逆的视力丧失。



这种视网膜炎是由编码一种关键酶PDE6β的基因突变引起的。为了挽救患有色素性视网膜炎的老鼠的视力,该团队开发了一种新的、更通用的CRISPR系统,称为PE-SpRY,它可以被编程来纠正许多不同类型的基因突变。



当编程靶向突变PDE6β基因时,PE-SpRY系统能够有效地纠正突变并恢复小鼠视网膜中的酶活性。这防止了杆状和锥状光感受器的死亡,并恢复了它们对光的正常电反应。



这项研究为这种新的基因组编辑策略的体内适用性及其在不同研究和治疗背景下的潜力提供了实质性证据,但要在人类身上确定PE-SpRY系统的安全性和有效性,还有很多工作要做。让我们一起期待后续的进展吧~


关注公众号、知乎:陶术生物  第一时间掌握全球科学资讯~



原文链接:

Huan Qin et al, Vision rescue via unconstrained in vivo prime editing in degenerating neural retinas, Journal of Experimental Medicine (2023). DOI: 10.1084/jem.20220776


回复

使用道具 举报

药师
发表于 2023-3-20 19:43:13 | 显示全部楼层
学习了,谢谢提供分享。
回复

使用道具 举报

您需要登录后才可以回帖 登录 | 立即注册

本版积分规则

×发帖声明
1、本站为技术交流论坛,发帖的内容具有互动属性。您在本站发布的内容:
①在无人回复的情况下,可以通过自助删帖功能随时删除(自助删帖功能关闭期间,可以联系管理员微信:8542508 处理。)
②在有人回复和讨论的情况下,主题帖和回复内容已构成一个不可分割的整体,您将不能直接删除该帖。
2、禁止发布任何涉政、涉黄赌毒及其他违反国家相关法律、法规、及本站版规的内容,详情请参阅《蒲公英论坛总版规》。
3、您在本站发表、转载的任何作品仅代表您个人观点,不代表本站观点。不要盗用有版权要求的作品,转贴请注明来源,否则文责自负。
4、请认真阅读上述条款,您发帖即代表接受上述条款。

QQ|手机版|蒲公英|ouryao|蒲公英 ( 京ICP备14042168号-1 )  增值电信业务经营许可证编号:京B2-20243455  互联网药品信息服务资格证书编号:(京)-非经营性-2024-0033

GMT+8, 2025-6-21 22:20

Powered by Discuz! X3.4

Copyright © 2001-2020, Tencent Cloud.

声明:蒲公英网站所涉及的原创文章、文字内容、视频图片及首发资料,版权归作者及蒲公英网站所有,转载要在显著位置标明来源“蒲公英”;禁止任何形式的商业用途。违反上述声明的,本站及作者将追究法律责任。
快速回复 返回顶部 返回列表