【新药法条例解读10】境外数据能用了，但"种族差异"怎么办？

蒲公英

第十条 以申请药品注册为目的在境外开展药品研制活动的，应当遵守药品管理法、本条例等法律、法规、规章、标准和规范的有关规定；在境外取得的研究数据，符合国务院药品监督管理部门有关规定的，可以用于申请药品注册。

一句话：境外数据可以用了，新药有望全球同步上市。但问题是：标准在哪？种族差异怎么办？

一、重大突破：新药不用等了

过去的痛：

某抗癌药，2015年在美国上市，疗效显著。

中国患者想用？等着。

因为：在中国上市必须重做临床试验——招募中国患者、重新验证疗效和安全性。

等了5年，2020年才在中国上市。

这5年，多少患者出国求医？多少患者等不及去世？

现在的变化

第十条明确：境外数据可以用于申请中国注册。

这意味着：全球多中心临床试验，包含中国患者数据，可以直接在中国申报——理论上可实现全球同步上市。

患者不用再等5年。

二、"符合有关规定"：标准在哪？

问题来了：

条例说"符合有关规定的，可以用"——什么叫"符合"？

哪些境外数据可以接受？

美国FDA批准的数据可以吗？

欧盟EMA批准的数据可以吗？

日本PMDA批准的数据可以吗？

是否必须包含中国人群数据？

如果全球多中心试验没有中国中心，数据能用吗？

如果有中国中心，但样本量很小（比如只占5%），够不够？

条例没说。

实践中的困惑：

某药企用境外数据申报，审评员说：你这个没有中国人群数据，不行。

企业：条例说境外数据可以用啊。

审评员：可以用，但要"符合规定"，你这个不符合。

企业：哪条规定？

审评员：个案判断。

企业崩溃：到底怎么才算符合？

建议

国家局尽快出台《境外临床试验数据接受技术指南》，明确：

直接接受：哪些国家/地区、哪些品种的数据可直接用

需要桥接试验：哪些情况必须补充中国人群数据

不接受：哪些数据不能用

有了标准，企业才能预期。

三、种族差异：能忽视吗？

一个真实案例

某降压药，在欧美临床试验中安全有效。

引入中国后，发现中国患者不良反应发生率明显高于欧美患者。

为什么？种族差异——药物代谢酶基因多态性不同。

不是所有药物都能"一视同仁"

某些药物在不同种族间：

代谢速度不同（中国人代谢快/慢）

疗效不同（对中国人效果更好/更差）

不良反应不同（中国人更容易/不容易发生）

完全照搬境外数据，可能存在安全隐患。

建议

建立种族差异评估机制：

低风险品种（如大分子生物药）：直接接受境外数据

中风险品种（如小分子化学药）：要求补充小样本桥接试验

高风险品种（如代谢酶相关药物）：必须在中国人群中开展临床试验

分类管理，既加快上市，又保证安全。

四、"遵守中国法规"：不现实

条例要求

境外研究"应当遵守中国法律、法规、规章、标准和规范"。

问题：不现实。

为什么？

中国法规 vs 国际标准，存在差异：

中国GCP vs ICH-GCP：细节要求不同

中国伦理审查 vs FDA伦理审查：程序不同

中国知情同意书 vs 欧盟知情同意书：格式不同

境外研究不可能完全按中国标准开展。

某跨国企业在美国做临床试验，难道要同时符合FDA标准和中国标准？做不到。

这条规定的意义

更像是宣示主权——我们认可你的数据，但我们有最终解释权。

实际执行中，应以实质审查为主：

数据是否真实、完整、可追溯？

研究设计是否科学？

结论是否可靠？

别纠结形式上是否完全符合中国法规。

结语

第十条让境外数据可用于中国注册，这是重大突破，患者受益。

但三个问题要解决：

1、标准明确（哪些数据能用、哪些不能）

2、种族差异评估（分类管理，别一刀切）

3、实质审查为主（别纠结形式）

好政策要配套好细则，否则突破变卡壳。

【预告】下期：第十一条 | 临床试验用药进口简化了，但参比制剂还是买不到？

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