四连发的王炸：新药获益-风险评估技术指导原则
征求意见稿，有意见的别错过，毕竟是新药，投入大风险高但也估值高，更是很多人的期待。一旦指导原则定调了，全体行业人员都会随波逐流。
获益-风险评估是最终决定其是否被批准，上市申请特别重要，是资料的一部分。这段指导原则可能是今天四连发中至关重要的，真的是王炸。整体，写得非常好，好到爆。非常符合研发科学精神，但不能算经济账，创新药的成本可能直接大幅度提高。比如关于和现有治疗手段的比较；各种“尽早”“潜在的”“不限于”……还是那句话：除非是死马当活马医的适应症，不然真的不太可能批一个“并不差”的东西。至少指导原则是这样写的。
搞清楚自己项目的目的，是报完IND归别人了，还是NDA之后，MAH是自己的。上市申请的获益-风险评估是专门有一节。
这份指导原则范围是化药和治疗用生物制品，没说预防和中药可以参考。
安全性，这个点其实很敏感，毕竟很长一段时间里，很多老板包括技术方、CRO也会出主意：安全啊，有效性不容易出阳性的安全性好也能批，毕竟药监系统也是“终身责任”，批一个有效但是风险大的产品，还是批一个安全但说不上有效的产品，显然后者对官员本身更安全，不太会惹上药损事件，容易平安度过一生。因此，冥冥之中，很多项目负责人会强调安全性，减轻审评员职业压力，获得通关。甚至于，很多指导原则的解读、注册外包公司都是“安全远大于有效”“安全性第一位，排在有效之前，可以无效，但必须安全”……这次的措辞，我仔细读了读这句话：当药物具有临床意义的获益，并且该药物的安全性特征良好，且未发现严重的安全性风险时，可直接评估新药的获益-风险。全文还有几次，有效性在安全性前面，当然了，要说语文文法，算是并列。但比起之前的有些说法，算是在新药上，安全和有效，真正并列了。这段很难懂，读不懂是正常的。
这份指导原则，我有点上头，觉得自己又年轻了一次，回到了自己入行之初：我就是来做研发的，就是要知道利弊的，就是要改进、进步、解决问题、满足需求的。
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