我，FDA前临床审评员，不过度强调国际化，坚信创新仍是产业最大确定性

坚持走创新的道路是中国医药产业最大的确定性。

曾有人说，2022年的生物医药行业寒气逼人。过去一年,整个行业都进入了一种踌躇不前的艰难时刻。不过，2022年已成为过去,我们相信至暗之后必有曙光，生物医药行业会再次迎来新生。

Q＝E药经理人

A＝思路迪医药首席战略官、首席医学官 肖申

Q：2022年以来，行业进入资本寒冬，不少Biotech陷入现金流紧张的问题中，你如何看待这一现象？

A：医药行业受到现金流影响的原因来自两个方面，一方面是大环境的影响。从二级市场角度来说，不论是沪深股市、港股还是美股，都受到全球性经济萎缩的影响；另一方面，医药行业自身也发生明显变化，资本对医药行业投资的热度和关注的方向都发生了变化。前几年投资过热的情况有所下降，资本所关注的阶段也在向早期转移。从整个大环境来看，2023年相比2022年会有所改善，尤其是到2023年下半年。

Q：过去一年，投资人出手变得更加谨慎，你如何看待资本方的这种变化？

A：投资者的投资观念更谨慎，更保守也更准确。有两方面原因，其一是整个环境的影响，其二可能是对产品的认识趋向于保守和谨慎。从过度投资到过度谨慎是一种理性的变化。对于医药行业的发展而言，我希望投资方更合理地认识并对产品投资，不要不敢投，避免从一个极端走向另一个极端。我建议投资人可以多和企业中资深研发人员、科学家互相交流，以更长远的眼光更准确把握新药的市场前景。

Q：从科学家的角度来看，值得投资、有价值的研发平台或者产品管线应该具备哪些特征？

A：首先是以患者的需求作为基本点。一定要和患者的需求结合、与实际的临床需要结合。不要盲目跟随海外，而是考虑患者的实际需要，换句话就是患者现在需要什么，我能不能满足患者的需要；另一方面则是以市场为导向，一款新药的市场有多大，能不能满足患者需求，能不能改善现有的治疗手段，新开发的产品是否具有真正的差异化，而且这差异化必须是真正临床意义上的差异。当然，参考国际的先进发展也是有意义的，但重要的是，不要像过去几年看到海外在做什么就拿到国内做什么。

Q：你曾在FDA新药审评中心工作近20年，你认为哪些新药开发属于满足未被满足的临床需求？

A：从《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》到《新药获益-风险评估技术指导原则》，国内的药品监管部门的确意图规范创新药以临床价值为导向这一原则。在美国FDA来看，虽然过去几年并没有出台正式的，类似于CDE的指导原则，但是过去十几年以来，FDA一直遵循临床价值的原则。

从FDA新药审批的经验来看，一款新药能否上市首先要进行风险获益分析，如果风险大于获益，监管部门则一定不会批。如果获益大于风险，还需要从安全运营的角度来评估。对于开发未满足临床需求的新药，有三个层面的考量。第一种是当前无任何治疗方法时，对治疗有一定程度的有效改善，便属于满足未被满足的临床需求；第二种是已经存在一定的治疗办法，新药的出现能够实现更高的安全性与有效性；第三种则是一款新药的出现尽管治疗效果与当前治疗手段持平，但安全性大幅提高，尤其是对于一些慢性病或长期治疗的患者，也属于满足未满足的需求。近年来FDA也越来越重视患者的主观感受PRO（patient report outcome）也用来作为审批药物的重要考量之一。

Q：海外Biotech几乎做出一两个重磅产品就卖掉，中国有可能会形成这样的生态吗？

A：这一模式在中国尚不多见。首先我们要看到，中国的创新药历史还很短，并不像海外Biotech有很长的发展历史。从海外Biotech的发展历程来看，它们会进行分化。

具体来看会有两种趋势。一种趋势是Biotech发展成Biopharma，如安进、基因泰克等。但能够成长为Biopharma的公司仅仅是很小的一部分；另一种趋势代表了更广大的Biotech公司的发展历程，也就是做出一两个重磅产品之后卖给大药厂或者选择与大药厂合作。对于Biotech来说，不管是人力、物力、财力，都尚未形成持续开展大型临床试验的能力。因此Biotech更多的会考虑在产品临床早期或临床前，就卖给大药厂或者寻求合作，甚至整个公司被大药厂买下来。

Q：该如何去平衡一个创新产品或项目的科学价值和商业价值？

A：在开发新药的时候一定要考虑市场价值。以患者的临床需求为导向很重要，但是也不能忽视市场需求的重要性。两者要很好的结合起来，尤其对于小型公司。在新药立项开发之初，应该充分考虑好公司的能力、实际规模与运行情况决定药物开发。开发有价值的新药、新靶点的同时，也要充分认识到市场的需求，可能获得的支持等，而不是仅仅闷头做研发。

Q：多款国产创新药“闯关”FDA遇阻，你认为产业中何时会再次出现能够在FDA上市的中国创新药？

A：其实去年是有机会出现国产创新药成功出海的，如果分析未能成功的原因，对海外监管审批政策了解以及沟通不够充分可能是主要影响因素之一。

一方面，一款新药上市需要能够满足患者的需求，出海去FDA也就是美国患者的需求。如果相同适应证下，美国市场中已经存在诸多批准的同类产品，那么FDA就会更多考虑治疗效果是否能够优于当前的治疗方法，安全性是否更好，同时FDA也非常关注临床试验数据的患者人群，即临床试验中美国患者的数据。若满足以上两种条件，FDA则会进行风险评估，即获益是否高于当前的患者获益，而风险是否会低于当前所可能承担的风险。这种评估有时候也并不是非常清析或完全科学的。

另一方面，当一款新药的治疗领域在美国市场尚不存在有效疗法，即使临床试验中美国患者数据不足，但如能够满足临床需求，获批的可能性也会大大提高。

对于中国的药企来说，开发全球差异化的产品来满足患者需求，将会使其在FDA顺利上市的可能性大大增加。这也是思路迪医药正在做的事，不光是对中国的患者，更是对全球患者开发具有差异化的产品。这种差异化需体现在药物研发的整个过程。只有这样才能实现真正的出海、走向国际市场。

Q：你认为目前国内药企国际化成果如何？大家正在朝着什么方向发展？

A：具备国际化的思维，但何时开启国际化发展要结合自身发展阶段，不要过度强调国际化。首先要考量开发的产品前景有多大，特别是在早期开发阶段，是否开展、何时开展中美双报是需要慎重考量的。

结合思路迪医药的实际情况来看，公司的首款产品、首个临床、首个人体用药都是先在美国进行的，这为我们的数据能及时被海外监管所接受奠定了坚实的基础。中美双报或者全球化对于不同的产品来说需要具体问题具体分析，需要考虑产品所处阶段、治疗领域、市场格局变化等等多方面因素。总体而言，国际化是一种策略，这条路需要在必要的时候开始，而且还要看品种的潜力。

Q：对于2023年或更长远的国内医药产业，有哪些确定性？又有哪些不确定性因素？

A：坚持走创新的道路是未来产业最大的确定性。资本的热情度可能会成为产业的不确定性因素。但我相信优秀的资本对于生物治疗领域内的投资在理性的前提下会更加成熟。

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