跨越“价格悬崖”，中国特色创新药市场化定价模式该怎么建？

中国药监政策改革的突破者毕井泉，于今年4月在由福布斯中国主办的“以史为鉴·领航现代——中国生命科学领航者峰会”上发表重要讲话，其中针对“创新药定价”发表了新的观点，引发热议。这也带给业界诸多思考：在目前发展阶段和经济条件下，中国药企、医疗机构和医疗保险是否有更好的增强模式、互助机制？

新药市场化定价的呼声、范例及借鉴

“没有企业自主定价，专利保护就失去了市场独占的本来意义，就很难有持续的创新。任何一个新药的研发，投资人和科学家都会有一个预期价格。这个预期价格能否实现，应当由市场来决定。”此言一出，即获得创新药行业的热烈响应。

其实，围绕药品价格的市场形成机制，中国一直在潜移默化的持续探索。2015年5月，国家发改委等7部委共同发布《关于印发推进药品价格改革意见的通知》，从2015年6月1日起，取消除麻醉和第一类精神药品外的2000多种药品政府定价。今后通过完善药品采购机制，制定医保支付标准，强化价格行为监管等综合措施，引导药品价格主要由市场竞争形成，逐步建立以市场为主导的药品价格形成机制。

在2019年12月的《关于做好当前药品价格管理工作的意见》中，国家医保局明确“坚持市场在资源配置中起决定性作用，更好发挥政府作用，围绕新时代医疗保障制度总体发展方向，持续健全以市场为主导的药品价格形成机制”。《意见》进一步指出，仅对麻醉药品和第一类精神药品实行政府指导价，其他药品实行市场调节价。

药品价格形成机制如果绝对划分，则包括政府主导和市场主导两类。对于具有中国特色的药品市场，药价形成机制可分为三类：政府定价/政府指导价、企业自主定价、以及政府和企业协商定价的“缓冲带”（对应集采、国谈）。这个“缓冲带”是药价形成机制在现阶段社会主义市场经济条件下的特殊表现，即在政府指导下由市场形成药价。然而，医保局身兼规则制定方和战略购买方，既是裁判又是运动员，而药企作为弱势卖方则承受了较大的压力。在市场博弈中，双方实力和地位的不对等导致结果不能充分反映市场真实情况。

以最具划时代意义的创新药之一为例，PD-(L)1单抗作为迄今最成功的肿瘤免疫疗法，曾经以广谱的肿瘤适应症、惊艳的临床数据、丰富的药物联用而点燃科学家的研发热情，赢得投资者的热切追捧，成为患者的新生希望。参考代表产品Keytruda和Opdivo在国外市场的优秀表现，结合中国巨量的未满足临床需求，投资人和科学家对国产PD-(L)1的市场寄予殷切希望。然而，在2019年国谈中，信达生物的达伯舒大幅降价63%进入医保，基本确定了国产PD-(L)1的价格基调，并且随多款竞品的首次谈判、续约谈判及适应症拓展进一步降价。

图表1. 中国在快速增长的全球PD-(L)1抑制剂市场中份额极低

来源：IQVIA，E药产业研究院整理 (CAGR采用恒定汇率计算，PD-(L)1包括FDA批准的7款药物和中国批准的3款药物)

国谈这种“政府指导的药价市场化形成机制”在新药的专利悬崖到来之前即造成了“医保悬崖”，打压了投资人和科学家对新药的价格预期，打破了对创新药在专利期内高回报的利润预期，使得“专利保护就失去了市场独占的本来意义”。如果“预期价格能否实现，应当由市场来决定”，那应该怎样做，又会产生怎样的结果？放眼全球，美国是创新药市场化定价的典范，这带来了可观的回报，从而激励了滚动投资和持续创新，推动美国成为全球新药的主导市场和创新引擎。

图表2. 美国医药创新在研发管线产品和首发上市新药数量上遥遥领先

来源：Pharmaprojects，E药产业研究院整理 (1. 2020年2月处于临床前至注册前的管线数量，以公司总部所处国家分类；贡献比例仅考虑所列国家，总和为100%；2. 2015-2019年全球首发市场占比，仅包括新分子实体；贡献比例仅考虑所列国家，总和为100%)

创新药定价的复杂性源于成本的模糊性、消费的非理性，以及成本与价值关联的不确定性。一款创新药的成本包括了项目本身的研发资金和时间成本、耗费的机会成本，以及同企业其它失败项目的沉没成本，这些成本涉及较多假设，无法精确计算。如果考虑政府资助、监管等公共成本，更加难以精确计算。创新药大多用于重疾，对于患者而言生命无价，这通常会带来强烈的需求，造成消费的非理性。成本和价值关联的不确定，表现为成本相近的创新药的临床价值可能大相径庭，需要针对具体情况进行成本-效用评估(CEA)。

对于新药定价的复杂性，毕井泉在讲话中指出：新药定价是一个极其重要且敏感的问题，属于风险极大、需要不断探索试错的决策，应当由企业自主决定，比如允许企业与医疗机构协商确定新药价格。这一建议颇具创新，去除了诸多中间流通环节，直接连通生产端和应用端。相比之下，美国经过长期发展虽然形成了药品自由定价模式，但是该模式以PBM(药品福利管理机构)为核心，涉及极其复杂的协议链和资金链。

图表3. 美国药品自由定价背后的复杂资金链

来源：美国公共卫生服务部《American Patients First》，E药产业研究院整理 (绿线表示钱款流向，蓝线表示合同关系，褐线表示药品流转)

中国“企业与医疗机构协商确定新药价格”的模式，可借鉴美国药品自由定价模式，但是去除其中的冗余参与者和流通环节，精简协议链和资金链。下图设想了一种可能的实践模式，药企与医疗机构协商确定新药价格后，再分别与支付方(医保/商保)签订协议，药企将药品登记备案于支付方的处方集，并按照协商价从支付方收款；医疗机构与支付方签订知情同意协议，并向其转交药费中的患者自付部分。此外，流通商仅负责配送，并向药企收取配送费；患者和支付方(医保/商保)签订保险合同并支付保费。

图表4. 中国药企与医疗机构协商确定新药价格的模式设计

来源：E药产业研究院 (绿线表示钱款流向，蓝线表示合同关系，褐线表示药品流转)

以上虽然允许企业与医疗机构协商确定新药价格，但要充分考虑当前经济发展水平下患者的支付能力，努力保证医疗的公平性。此设想的实现需要相应的配套政策及细化落实，包括通过医联体/医共体与药企谈判以提高议价能力、地方医保资金的适当支持、推动商业健康险的快速发展等。

围绕企业与医疗机构协商确定新药价格，毕井泉在讲话中也提出了如下配套措施：“允许医院自主采购批准上市的新药，不受医院用药目录的限制。在很多国家，新药批准上市的第二天，医生就可以开出新药的处方供患者购买和使用。”

新药市场化定价保障研发可持续

一款创新药从药物发现到获批上市，如果考虑失败项目的沉没成本，需要消耗巨额资金。德勤从2013至2022年持续跟踪全球头部跨国药企，发现创新药的平均研发成本总体呈现增长趋势，中位平均研发成本在2020年达到峰值24.31亿美元，2020-2021年因为较多新冠治疗药物和疫苗的加速研发和紧急获批而稍有下降，2022年再次恢复增长至22.84亿美元。中国创新药研发的主力军为大量Biotech公司，尚未进入商业化阶段或仅有少量上市产品，其研发资金主要源于PE/VC等社会资本。

图表5. 一款创新药从发现到上市的平均研发成本(2013-2022)

来源：德勤分析，E药产业研究院整理 (百万美元)

由于社会资本的逐利属性，如果创新药不能通过市场化定价来保证适度的回报，其投资热情必然受到负面影响。“如果政府直接制定新药的价格，市场就会变得不可预期，不可预期就意味着风险，社会资本会从不可预期的领域流向可以预期的领域。”2015年药监改革后，生物医药研发吸引了大量社会资本，截至2021年底累计超过1.5万亿元，其中仅2021年就超过了3000亿元。相比之下，中央政府设立的新药创制重大专项在2008至2020年获得的中央财政累计投入仅200多亿元。

新药支付标准的新模式

毕井泉讲话指出：“允许各地医保部门根据医保资金承受能力自主制定新药支付标准，不受固定报销比例的限制。医保资金总是有限的，不可能毫无限制地支付新药的高价。”

我国目前实行《药品目录》准入与医保药品支付标准衔接机制。根据国家医保局2020年7月发布的《基本医疗保险用药管理暂行办法》规定：除中药饮片外，原则上纳入《药品目录》的药品同步确定支付标准。这虽然保证了支付标准的清晰明确，但同时将药价暴露在全球药品市场，不利于中国创新药在海外市场的差异化定价。

图表6. 中国各类药品的支付标准确定方式

来源：国家医保局，E药产业研究院整理

中国创新药市场化定价展望

对于创新药的定价，中国在持续探索符合社会主义市场经济的独特模式，从逐步建立以市场为主导的药品价格形成机制，到持续健全以市场为主导的药品价格形成机制。中国创新药市场仍处于发展初期，众多机制待探索和完善。借鉴国际先进做法，结合医药产业和国民经济水平的动态发展，适时改革政策，使百姓充分享受到经济社会发展的成果。据此思路，有节奏、分区域探索“企业与医疗机构协商确定新药价格”不失为一种有益的尝试。

不能把百姓对高品质药的需求与支付能力完全对立起来，通过机制优化设计，调动市场和政府两方力量，将基本医疗保险与商业健康险结合起来，一定能够解决高品质药与支付能力之间的矛盾，让中国成为吸引全球医药资本的高地，实现健康中国目标。

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