全球首例！红斑狼疮“现货型”新药获批IND

2023年12月20日，广东瑞顺生物技术有限公司（下称 “瑞顺生物” ）旗下全资子公司浙江瑞加美生物科技有限公司（下称 “瑞加美生物” ）递交的RJMty19注射液（CD19-CAR-DNT细胞药）治疗难治性系统性红斑狼疮（受理号：CXSL2300661, 通知书编号：2023LP02599），获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）临床试验默示许可。本次IND申请获得CDE许可, 表明“RJMty19注射液”成为全球首款进入注册临床试验的未经基因编辑的 “现货通用型” CAR-DNT免疫细胞治疗产品。

系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus，SLE）是一种由自身抗体形成免疫复合物介导的慢性炎症性自身免疫性疾病，中国发病率估计值为8.57（8.37~8.77）/10万人年。目前临床上系统性红斑狼疮仍难以治愈, 一旦患病, 大多数患者需要长期甚至终身服药, 且部分病情凶险, 严重影响患者生活质量, 甚至威胁患者生命安全。因此，临床急需有效的治疗手段。

近年来，B细胞清除治疗被广泛应用于自身免疫疾病治疗中。已有国内外临床研究报道证明，以CD19为靶点的自体CAR-T细胞（嵌合抗原受体T细胞）能与B细胞表面的CD19抗原结合，通过抗体依赖或补体依赖的细胞毒作用清除B细胞，继而有效降低体内炎症介质水平，特异性发挥免疫抑制的治疗效果，有效治疗系统性红斑狼疮（SLE）、系统性硬化症 (SSc)、特发性炎性肌病（IIM）等自身免疫性疾病。

针对自体来源CD19-CAR-T细胞治疗产品存在制备周期长、价格昂贵，不能即时使用等不足，瑞顺生物研发了现货通用型RJMty19注射液。该产品已在治疗B-NHL的研究者发起的临床研究中获得了很好的安全性和初步有效性数据，治疗难治性SLE的临床效果值得期待。

目前该产品用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（受理号：CXSL2300725）和复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（受理号：CXSL2300853）的另外两个适应症IND申请也已在国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）进行技术审评。