近日,根据Endpoints News报道,基因治疗公司Lacerta Therapeutics已经倒闭,并出售了其资产。根据一份来自Lacerta公司董事会成员Jackson Streeter的邮件,Lacerta成为“在过去几年中早期基因治疗非常困难的融资环境的受害者”。
事实上,Lacerta公司于2023年10月就进行了一轮裁员。
Lacerta公司的首席执行官Edgar Rodriguez-Lebron也于今年4月离职,现在担任另一家由他共同创立的佛罗里达州生物技术公司的首席执行官。
根据Lacerta公司董事会成员Jackson Streeter透露,目前Lacerta公司已经停止运营,资产已经出售给一个未公开的买家。
Lacerta公司作为一家运营了七年的基因治疗公司,在中枢神经系统疾病领域上的能力一度获得业内的认可,结果草草结束的结局也令人唏嘘。
Lacerta的过去
Lacerta Therapeutics成立于2017年,由佛罗里达大学(University of Florida)孵化,主要专注于基因替换、新型抗体载体递送和人工microRNA介导的基因表达调节等三种方法,推进基于AAV的基因疗法。Lacerta公司专注于开发中枢神经系统和溶酶体贮积病的AAV基因治疗,其庞贝病管线已经进入临床阶段,以及III型粘多糖贮积症(Sanfilippo综合征)、弗里德赖希共济失调、胶质母细胞瘤和其他中枢神经系统疾病管线。通过其专有的AAV载体发现技术,以及中枢神经系统和溶酶体贮积病治疗开发能力,Lacerta迅速成为美国生物技术公司在该疾病领域的可靠合作伙伴——Lacerta公司先后与Sarepta Therapeutics、优时比(UCB)、Eli Lilly的Prevail建立了合作伙伴关系。2018年8月,Lacerta公司与Sarepta达成一项合作,Sarepta以3000万美元的股权投资,获得了针对庞贝病和两个未命名中枢神经系统疾病项目的权利。不过,Sarepta于2023年5月终止了这笔协议,并承担了3000万美元的减值损失2020年,UCB与Lacerta 达成中枢神经系统疾病协议,Lacerta主导研究、临床前活动和早期生产工艺开发,UCB将完成IND授权研究、生产和临床开发。
2022年,Lacerta与礼来全资子公司Prevail Therapeutics签订了一项新型AAV衣壳许可和研究合作协议。
小结
从2023年开始,生物制药的寒冬开始,一家接着一家公司倒闭。
今年更是有许多大型制药公司宣布退出基因治疗,使得基因治疗领域处于一种尴尬的境地。
不过,基因治疗的魅力在于能够挽救传统意义上无药可救的疾病,是一种潜力巨大的药物类型。随着现有的几款基因治疗产品成为或正在成为“重磅炸弹”,基因治疗会成为现代医学的重要组成。
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