辉瑞又放弃一款基因疗法

2月22日，据Endpoints News报道，辉瑞在发给其的一份电子邮件声明中证实，该公司将终止B型血友病基因疗法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）的开发和商业化。

Beqvez由辉瑞和Spark Therapeutics联合开发。2014年，辉瑞从Spark Therapeutics获得了Beqvez的授权，而Spark Therapeutics已被罗氏收购。

2024年4月，Beqvez获FDA批准上市，定价为350万美元。此前已有一款B型血友病基因疗法即CSL Behring的Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）上市，两者价格一致。

辉瑞表示：“迄今为止，患者及其医生对血友病基因疗法表现出的兴趣有限。”新闻发言人确认，自该药物获批以来，尚未有患者接受过该商业药物的治疗。“我们已经通知了我们的合作伙伴罗氏/Spark，并正在讨论该计划的下一步最佳行动方案。”新闻发言人补充道。

B型血友病联盟的首席执行官Kim Phelan表示：“我们对这一停用决定感到失望，但我们尊重辉瑞在评估其产品组合和未来方向时的决定。”

“重要的是，我们仍然希望并确信患有B型血友病的人仍然可以使用已获批的基因疗法选项。”Phelan在声明中提到的就是CSL Behring的Hemgenix。CSL在推广这种价值数百万美元的治疗方案方面也遇到了困难。

值得注意的是，两个月前，辉瑞还向Sangamo Therapeutics退回A型血友病基因疗法giroctocogene fitelparvovec的全球权益，并表示不再推进该基因疗法的上市申请。该药物的III期AFFINE研究已达到主要终点和关键次要终点。

2024年6月，辉瑞的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法fordadistrogene movaparvovec（PF-06939926）则因III期CIFFREO研究未达到主要终点而折戟。

不过，辉瑞还拥有另一款已上市的长效血友病疗法。2024年10月，FDA批准了该公司的TFPI单抗Hympavzi（marstacimab），每周给药一次。

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