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退市渐冻症新药，再遭临床打击

2025-09-01 16:45 发布者：论坛蒲友来源：佰傲谷BioValley

近日，Amylyx公司宣布终止AMX0035在进行性核上性麻痹（PSP）中的临床开发，这是继撤市之后，被放弃开发的第三个适应症。

公司做出该决定的原因是，针对该适应症的IIb/III期ORION试验中，与安慰剂相比，AMX0035在主要或次要结局方面没有表现出显著差异。

基于该结果，Amylyx将停止IIb期试验和开放标签扩展试验，也不会启动后续的III期试验。

不过，该公司将继续评估AMX0035在Wolfram综合征中的应用，这也是该管线唯一剩下的适应症了。

ALS失败之后

AMX0035是一种由苯丁酸钠（PB）和牛磺熊去氧胆酸（TUDCA）组成的组合药物。在此前的试验中显示，Amylyx制药公司发现这两种化合物按特定比例服用时具有协同作用，AMX0035有望通过同时抑制内质网和线粒体应激反应阻止神经元死亡和神经炎症。

Amylyx开发了肌萎缩侧索硬化症（ALS）、Wolfram综合征、阿尔茨海默氏症和进行性核上性麻痹等适应症。

ALS这个适应症在2022年9月已经获批了（商品名：Relyvrio），是第三款获得FDA批准的ALS新药。

不过这个适应症中间的批准过程也十分曲折，因为质疑，在FDA批准Relyvrio之前，Amylyx的联合创始人Justin Klee和Joshua Cohen pledged还曾对FDA官员做出承诺，如果验证性临床失败，公司将会把Relyvrio撤出市场。

最终，Amylyx没能守住ALS这个市场。

2024年3月，Amylyx治疗Relyvrio在其III期临床PHOENIX宣告失败，主要终点和次要终点均未达到，与安慰剂相比48周时无法显著提高肌萎缩侧索硬化症功能评定量表评分。

这个打击无疑是毁灭性的，受此消息影响，公司股价大跌82%，很快（2024年4月），Amylyx便宣布将Relyvrio撤出美国和加拿大市场。

之后，这家公司也没有继续在ALS上继续挣扎，将其重推向市场，最终选择放弃了。

进军GLP-1赛道

失去了唯一商业化产品后，Amylyx进行战略重组，裁员了70%。同时，公司选择进军火热的GLP-1赛道。但有所不同的是，其选择的应用方向并非热门的减重/降糖领域，而是减肥术后低血糖症（PBH）。

2024年，Amylyx以3500万美元从Eiger Biopharma手中收购了Avexitide，这是一款GLP-1拮抗剂，可选择性地靶向和阻断GLP-1受体，减少胰腺分泌失调产生的胰岛素，从而减少空腹和餐后低血糖。

今年7月，Amylyx公布了Avexitide用于治疗PBH的Ⅱb期临床试验的探索性分析结果，试验结果显示：每日一次90 mg的avexitide使PBH患者的2级和3级低血糖事件的综合最小二乘平均值降低64%。

目前Avexitide处于Ⅲ期临床阶段，公司预计今年完成UCIDITY试验患者入组，并于2026年上半年公布顶线数据。

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