超4亿美金，引进一款中国眼科AAV

日前，苏州星明优健生物技术有限公司（简称“星明优健”）与英国生物科技公司AviadoBio达成战略协议，将光遗传学管线UGX202的海外独家开发和商业化的独家选择权授予AviadoBio。

能够吸引到AviadoBio的青睐，星明优健和UGX202，到底有什么魅力？

星明优健是一家年轻的Biotech，成立于2021年7月，但是其背景深厚。根据报道，星明优健自成立之初到现在已经获得累积超过亿元的投资，该公司的团队在眼科和神经生物学创新性疗法研发领域拥有15年以上的实践经验。

目前，星明优健已经构建了三大核心平台——光遗传学平台、神经再生平台和AAV载体开发平台，并基于这三大平台创建了多款BIC/FIC的眼科管线，适应症涵盖视网膜色素变性、干性年龄相关性黄斑病变以及其他视网膜疾病等。

图片来源：星明优健官网

UGX202是星明优健的主导项目，已经推进临床研究阶段，正在评估和探索在晚期视网膜色素变性患者上的安全性和有效性。

UGX202以星明优健自主研发的AAV病毒为载体，搭载宽光谱及高敏感度的创新光敏蛋白，特异性感染视网膜神经节细胞并赋予感光功能，重建中晚期感光细胞退行性疾病患者视觉通路。

AviadoBio是一家英国生物科技公司，致力于通过将开创性的科学和精准递送转化为改善神经系统疾病患者生活的革命性药物。

目前AviadoBio的研发管线中仅有一款AVB-101（AAV-PGRN）处于临床阶段，正在进行一项针对GRN突变额颞叶痴呆（FTD-GRN）患者的1/2期研究。值得注意的是，安斯泰来于2024年10月以5000万美元获得了AVB-101的许可权。其他管线还在临床前开发中。

对AviadoBio来说，引进UGX202能够为其管线组合中增添一个临床资产，同时将其工作内容从神经领域扩展至眼科。

另外，光遗传学基因治疗已经在临床开发中验证了其成功性，首款光遗传学基因治疗已经提交了BLA。——2025年7月，美国生物技术公司Nanoscope宣布已经开始向FDA滚动提交其基于光遗传学的在研基因疗法MCO-010的生物制品许可申请（BLA），用于治疗色素性视网膜炎（RP）引起的严重视力丧失，无论其基因突变如何。

如果光遗传学基因治疗获得FDA的上市批准，那么光遗传学基因治疗将成为下一重磅技术，其跨基因突变的特性将改变目前眼科基因治疗局限特定基因突变的限制，或成为下一个热门风口也不一定。

更重要的是，光遗传学基因治疗并不仅局限于眼科应用，在全球开发中，光遗传学基因基因治疗还涵盖了其他多种疾病领域，包括神经内科疾病、心脏内科疾病、代谢肥胖等。另外，最近还有研究利用光遗传学进行药物筛选的应用。

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