蒲公英门户
蒲公英门户
登录 / 注册
首页 >> 新闻资讯

出现死亡病例，武田制药遭遇调查

2025-12-01 16:47 发布者：论坛蒲友 来源：药通社

11月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）对外发布一则公告：将针对日本武田公司旗下用于治疗罕见病的药物Adzynma（中文名称：阿帕达酶α）所引发的儿童死亡事件展开深入调查。


武田公司研发的这款阿帕达酶α，是专门用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜这一罕见病的药物，其对应的市场规模其实较为有限。

FDA公告内容显示：自该药品在美国上市之后，陆续接到了不良反应的相关报告，其中甚至包含一例近期发生的死亡病例，初步推测该死亡情况可能与用药存在关联。

这起远在大洋彼岸发生的事件，极有可能对这款药物在中国的审批进程产生影响。

先天性血栓性血小板减少性紫癜，已被列入国家《第二批罕见病目录》之中，按照常规逻辑，这会促使相关治疗药物的引进速度加快。

在2025年4月，武田公司这款注射用阿帕达酶α的上市申请，已获得国家药品审评中心受理。

那么当下阿帕达酶α在美国正接受调查，是否会波及到CDE审批呢？

FDA方面表示：针对该药物，可能会对其标签信息进行更新，或者对临床使用提供新的指导，同时判断是否需要采取进一步的监管举措。武田公司向媒体回应称：会全力配合FDA开展调查工作，并且在未来，公司会持续对产品上市后的临床数据进行监测。


死亡患者系特殊病例

先天性血栓性血小板减少性紫癜属于一种极为罕见的遗传性血液类病症，从全球范围来看，其发病率大概为200万分之一。此病的发病根源在于ADAMTS13酶的缺失，倘若不进行及时治疗，患者死亡率会超过90%。

阿帕达酶α是全球首个重组ADAMTS13酶替代治疗手段，于2023年11月于美国正式上市。依据FDA的表述，此前他们已经收到了多份关于该药物的不良反应报告。在本次通报的这起死亡病例里，患儿对新鲜冷冻血浆出现了严重的过敏状况。在接受阿帕达酶α预防性治疗大约10个月后，患儿出现了进行性神经系统方面的症状，并且在患儿体内检测到了针对ADAMTS13的中和抗体。

这些骤然现身的中和抗体，极有可能是“夺走”患儿生命的“元凶”。它们的出现，不仅致使原本由阿帕达酶α补充的酶丧失活性，还会对患者自身产生的微量内源性细胞发起攻击，让临床治疗效果充满了更多的未知与变数。

FDA提出：当下临床所运用的检测技术，难以区分重组细胞与内源性中和抗体。再加上患儿此前对血液制品存在过敏情况，这无疑增加了中和抗体致使补充酶失去活性的风险。多重因素相互交织，使得患儿的死因愈发复杂难辨。所以，阿帕达酶α究竟还能否继续投入使用，仍有待进一步评估。

值得留意的是：FDA所报告的安全数据，和此前武田制药公布的临床研究结果存在一定出入。

武田制药公布的Ⅲ期临床试验数据表明：在患者接受阿帕达酶α预防性治疗期间，没有患者出现因先天性血栓性血小板减少性紫癜引发的不良反应；而在接受规范治疗时，仅出现了一例不良反应。业内专业人士认为：临床试验或许对参与的患者进行了筛选，排除了过敏体质等高风险人群，而药物上市后所覆盖的人群范围更为广泛，临床疗效也因此存在更多影响因素。

截至目前，阿帕达酶α的药品说明书上，并未标注本次报告所涉及的中和抗体相关内容。而FDA的标签里同样未包含与严重后果相关的中和抗体上市后报告信息。所以，FDA也需经过调查之后才能给出确切结论。


能否在中国获批？

“FDA才刚刚开启调查工作，当下还无法对武田制药所受到的整体影响作出评估。”一位始终密切关注美国医药市场动态的人士指出，阿帕达酶α在2023年成功获批上市，2024年其收入约为71亿日元（折合4500万美元）。对于年销售额超过300亿美元的武田制药而言，此次事件在经济层面产生的直接影响几乎可以忽略不计。

不过，就武田制药在罕见病药物领域的布局规划而言，这起不幸事件必然会给其竞争对手创造可乘之机。

多份行业分析报告表明，血栓性血小板减少性紫癜这一细分市场的规模，到2030年将冲破50亿美元的重要关口。而赛诺菲、阿斯利康也都在该领域有所布局，由此可以预见，未来几年这一市场的竞争大战一触即发。

中国药监局最终是否会批准这款药品，或许也要打上一个大大的问号。

2025年3月，阿帕达酶α已然被纳入药监局的优先审评程序之中，况且其治疗的病症又属于第二批罕见病目录所涵盖的病种，按常理推测，它本应很容易获得批准文号，然而如今出了这样的意外状况，结果就很难预料了。

近期武田制药的运势似乎颇为不佳。今年10月底，武田制药对外宣布对研发管线进行调整，终止了与阿斯利康携手开发的神经疾病药物TAK - 341的研发进程。与此同时，武田制药还叫停了用于急性髓系白血病的临床开发项目，这一举动也被外界视作“全面收缩细胞疗法领域布局”的关键举措。此外，武田制药还停止了食欲素2受体激动剂TAK - 925针对发作性睡病适应症的研发工作。

裁员、削减研发管线、叫停临床试验，这几年来武田制药一直在经历这些状况。2024年，武田制药宣告关闭位于美国加州的研发中心以及马萨诸塞州的剑桥工厂，裁员人数超过1500人。未来武田制药究竟会朝着哪个方向发展，目前尚难以看清。

*声明：本文内容转载于网络，版权归原作者所有，转载目的在于传递信息，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请与本网站留言联系，我们将在第一时间删除！


(https://mp.weixin.qq.com/s/GKM9oZ0ducVXFSrhwJ16-Q)

 赞（0）

QQ|手机版|蒲公英|ouryao|蒲公英 ( 京ICP备14042168号-1 )

增值电信业务经营许可证编号：京B2-20243455  互联网药品信息服务资格证书编号：(京)-非经营性-2024-0033

GMT+8, 2025-12-3 10:56

声明：蒲公英网站所涉及的原创文章、文字内容、视频图片及首发资料，版权归作者及蒲公英网站所有，转载要在显著位置标明来源“蒲公英”；禁止任何形式的商业用途。违反上述声明的，本站及作者将追究法律责任。