3期成功回应CRL，股价暴涨371%

2025年7月，Capricor Therapeutics的候选细胞药物Deramiocel的新药上市申请意外遭到美国FDA的拒绝，FDA发出的CRL中指出了疗效证据不足和CMC问题。

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在昨天（2025年12月3日），Capricor公司宣布Deramiocel的关键3期HOPE-3研究取得积极的总体结果，数据支持Deramiocel作为治疗杜氏心肌病的潜在首选疗法。基于该结果，Capricor公司计划与FDA进行讨论之后，将包含HOPE-3数据的文件作为对完整CRL的回应。

Deramiocel是一种基于外泌体作用的异体细胞治疗，由心球衍生细胞 （CDC） 组成，其通过分泌外泌体来进行免疫调节、抗炎和抗纤维化，以减缓DMD疾病进展。同时，CAP-1002的外泌体中包含有microRNA等活性物质，通过这类非编码RNA，能够改变巨噬细胞和其他靶细胞的基因表达，从而抑制DMD中的全身炎症，以及刺激组织再生长。

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Capricor公司最早于2024年10月向FDA提交了Deramiocel的生物制品许可申请（BLA），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心肌病。但是FDA在2025年7月（PDUFA日期前7周）拒批了Deramiocel，要求额外的临床数据以证明Deramiocel的疗效。

经过与FDA的沟通之后，Capricor公司于2025年9月宣布，FDA愿意根据Deramiocel的3期研究Hope-3的数据重新考虑。

实际上，HOPE-3早于2022年就已经启动了，在Capricor公司与FDA在2022年会面讨论Deramiocel的后续监管步骤之后。因此，Capricor公司能够快速满足FDA在CRL中提出的额外临床数据要求。

HOPE-3结果

HOPE-3是一项随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验，评估Deramiocel在患有DMD的男孩和年轻男性中的应用。该研究随机分配了106名参与者，分布在美国20个主要临床地点。参与者每3个月接受1次静脉输注Deramiocel（剂量为1.5亿细胞）或安慰剂，持续时间为12个月。参与者的平均年龄约为15岁，且所有参与者在整个研究期间均采用稳定的皮质类固醇方案。约90%的患者在基线接受心脏用药，超过75%的患者临床诊断为心肌病。

数据显示，HOPE-3满足主要终点（PUL v2.0）和关键次要心脏终点（LVEF），均达到统计显著性。与安慰剂相比，上肢功能（PUL v2.0）疾病进展减缓54%（p=0.029），左心室射血分数（LVEF）则减缓91%（p=0.041）。所有第一类错误控制的次要终点均实现了统计学显著性。

此外，HOPE-3结果显示其在骨骼和心脏方面具有临床意义和统计学显著的益处，支持Deramiocel作为治疗杜氏心肌病（杜氏心肌病的主要致死原因）的潜在首选疗法。

Deramiocel的安全性和耐受性与以往临床经验一致。

Capricor公司预计将于未来的科学会议上提交HOPE-3研究的详细结果，并在同行评审期刊上发表。

小结

事实上，根据Deramiocel一直表现出的疗效和安全性，Deramiocel很有可能赢得监管批准。

如果Deramiocel顺利获批，将成为首款用于治疗杜氏心肌病的药物。而根据分析师预测，如果Deramiocel顺利获批，其市场前景良好；在医生的交流中，医生表现出对Deramiocel的兴趣，但仍需查看更多数据；预计医生会倾向使用这种药物，尤其是其安全性较高。

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