全球上市仅3个月，被列参比？！

国内参比制剂目录已经遴选超100批，能被纳入的品种越来越少。2026年2月25日公布的第104批参比制剂征求意见稿中，新增品种仅10个，其中有两个均来自赛诺菲的新药。

这款药全球上市时间很短，最早于2025年3月28日在美国获批（商品名Qfitlia），距今还不到一年时间。

血友病虽然属于罕见病，但患者规模并不算小。全球已登记患者超过87万人。目前临床仍以凝血因子替代治疗为主，但此类疗法半衰期较短、给药频繁，因此新机制疗法成为研发重点。

当前血友病领域最具代表性的药物之一，是罗氏的艾美赛珠单抗。

这是一款20多年来首个全新机制的非凝血因子替代治疗药物，2017年在美国率先上市后迅速放量。根据罗氏2025年财报，Hemlibra全年销售额达到47.54亿瑞士法郎，同比增长11%，目前仍是全球销售额最高的双抗药物。

图源：中国医药创新促进会

芬妥司兰钠某种程度上正是瞄准这一市场。作为另一种具有开创性的siRNA疗法，它开创了每年仅需6次皮下注射的治疗模式，在给药频率上较Hemlibra进一步降低。

目前血友病领域竞争愈发激烈，除了罗氏Hemlibra，还有诺和诺德Alhemo和辉瑞Hympavzi 等新疗法也已陆续上市，不过凭借更广泛的适用人群与便捷给药方案，Qfitlia仍被业内寄予厚望。

再看第二款新药，阿夫凯泰片。

阿夫凯泰是目前肥厚型心肌病领域被认为具有“同类最佳”潜力的治疗药物，由Cytokinetics自主研发。

2020年7月，Cytokinetics与箕星药业达成合作，将阿夫凯泰片的大中华区独家开发与商业化权益授权给箕星，2024年，该权益又被转售给赛诺菲。

这款药物的上市时间更短。阿夫凯泰片首先在中国获批，时间为2025年12月16日，商品名“星舒平”；三天后才在美国获批。换言之，该药全球上市至今也仅约三个月。

该品种在国内的上市许可持有人为Cytokinetics公司，赛诺菲负责商业化推广，专利2039年1月才到期。

从机制上看，阿夫凯泰属于第二代心肌肌球蛋白抑制剂。肥厚型心肌病在我国发病率同样不低，根据国内普通人群抽样调查，成人患病率约为1/625，约每200人中就有1人患病。

目前这一赛道的首款药物是第一代心肌肌球蛋白抑制剂，来自BMS公司旗下的玛伐凯泰。该药于2022年在美国上市，2024年进入中国市场。根据BMS年报数据，玛伐凯泰2024年全球销售额已达到6亿美元。

在国内市场，该药2025年被纳入医保后增长迅速，仅前三季度销售额便已突破亿元规模。

虽然玛伐凯泰与阿夫凯泰同属心肌肌球蛋白抑制剂，但二者在分子机制及适用人群上存在差异。等到阿夫凯泰进入医保，其国内市场表现同样不可小觑。

整体来看，这两款新药都属于最新一代治疗技术，在各自领域均被业内寄予较高预期。但由于上市时间极短，市场空间仍有待验证，同时专利保护期仍然很长。

在这种背景下，国内企业已经开始提前布局参比制剂，节奏明显比以往更早。

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